ยีนบำบัด (ตอนที่ 1)

9 มกราคม 2018

สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐฯ หรือเอฟดีเอ (The Food and Drug Administration = FDA) แห่งประเทศสหรัฐอเมริกา อนุมัติครั้งประวัติศาสตร์เกี่ยวกับการรักษาโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวในเด็ก หรือโรคลูคีเมียชนิดเฉียบพลันที่พัฒนาโดยบริษัทผลิตยาแห่งหนึ่ง

การรักษาด้วยวิธีคาร์-ที คือ การสกัดเซลล์ตัวที (T) ซึ่งเป็นชนิดของเซลล์เม็ดเลือดขาวขนาดเล็กที่อยู่ในเซลล์ของระบบภูมิคุ้มกันในร่างกายอีกที ออกจากเลือดผู้ป่วยไปแล้วนำไปดัดแปลงพันธุกรรมให้เป็นเซลล์เม็ดเลือดขาวที่ชื่อ คาร์-ที จากนั้นก็ใส่เซลล์คาร์-ทีกลับไปในร่างกายผู้ป่วย

โดยคาร์-ทีจะทำหน้าที่ไล่ล่าหาเซลล์มะเร็งเม็ดเลือดขาวและทำลายจนหมดสิ้น เรียกว่าเป็นการใช้ภูมิคุ้มกันตัวเองรักษามะเร็ง โดยสามารถต่อสู้กับโรคได้เป็นเวลาหลายปีจนหายจากโรคมะเร็ง

ทั้งนี้ ได้มีการทดลองวิจัยกับผู้ป่วยมะเร็งจำนวน 63 คน หลังจากได้รับเซลล์คาร์-ที พบว่าวิธีรักษาดังกล่าวได้ผลถึงร้อยละ 83 ซึ่งมีผู้ป่วยเด็กที่เป็นมะเร็งเม็ดเลือดขาวระยะสุดท้ายคนหนึ่งได้รับการรักษาด้วยเซลล์คาร์-ที ก็หายจากโรคเป็นเวลา 5 ปีแล้ว

อย่างไรก็ตาม นักวิจัยหลายคนเผยว่า ยังวางใจไม่ได้ว่าผู้ป่วยจะกลับมาเป็นมะเร็งอีกหรือไม่ ซึ่งต้องติดตามดูในระยะยาวต่อไป

ยีนบำบัด หรือ พันธุกรรมบำบัด (Gene therapy) เป็นการใส่ยีนใหม่หรือแก้ไขยีนในเซลล์ร่างกายของมนุษย์เพื่อการรักษาหรือหยุดการเป็นโรค

เพราะยีนของเราประกอบด้วย DNA ที่ควบคุมการสร้างและการทำหน้าที่ของร่างกาย หากยีนทำงานผิดปกติก็สามารถเป็นต้นเหตุของโรคได้ ยีนบำบัดจึงเป็นการใส่ยีนตัวใหม่เข้าไปในร่างกายแทนที่ยีนตัวเก่า หรือเป็นการแก้ไขยีนเพื่อรักษาโรคหรือพัฒนาความสามารถของร่างกายในการต่อสู้กับโรค

ปัจจุบันมีแนวโน้มที่จะใช้ยีนบำบัดทำการรักษาได้หลายโรค เช่น

• โรคมะเร็งเม็ดเลือดขาว (Leukemia)
• โรคภูมิคุ้มกันบกพร่อง (Severe combined immune deficiency = SCID)
• โรคเลือดออกง่ายหยุดยาก (Hemophilia)
• โรคตาบอดที่เกิดจากโรคจอตาเสื่อมที่เกิดจากกรรมพันธุ์ (Retinitis pigmentosa)
• โรคซิสติก ไฟโบรซิส (Cystic fibrosis)
• โรคหัวใจ
• โรคเบาหวาน
• โรคเอดส์ (AIDS)

[โรคซิสติก ไฟโบรซิส (Cystic fibrosis) เป็นโรคทางพันธุกรรมที่เกิดจากความผิดปกติของยีน ทำให้สารคัดหลั่งของอวัยวะต่างๆ ในร่างกายเหนียวข้นขึ้น เช่น ปอด ตับ ตับอ่อน ลำไส้]

อย่างไรก็ดีปัจจุบัน ในสหรัฐอเมริกาก็ยังคงมีการทดลองว่า ยีนบำบัดจะสามารถใช้ทำการรักษาโรคและมีความปลอดภัยเพียงพอหรือไม่ เพราะมีงานวิจัยหลายฉบับที่ระบุถึงความเสี่ยงที่อาจเกิดขึ้นในร่างกาย เช่น ความเป็นพิษ (Toxicity) การอักเสบ (Inflammation) และโรคมะเร็ง (Cancer)

แหล่งข้อมูล:

1. มะกันอนุมัติรักษามะเร็ง เม็ดเลือดขาวในเด็กด้วยยีนบำบัด. [2018, January 8].
2. Gene therapy. [2018, January 8].
3. What is gene therapy? [2018, January 8].